IM GESPRÄCH
Nach Lorenzos Öl setzt der Vater Augusto Odone nun auf die Myelin-Forschung
und finanziert ein Projekt
Von Helmut Schneider

Mit sechs Jahren stieß er plötzlich wie orientierungslos an Möbel und verlor
sein Gehör. Adrenoleukodystrophie, kurz ALD, so lautete die Diagnose der
Ärzte - eine sehr seltene Lipidspeicherkrankheit, die den Abbau langkettiger
Fettsäuren im Blut aufgrund eines Gendefekts verhindert. Symptome können
Seh- und Hörstörungen, epileptische Anfälle, Lähmungen und Demenz im
Endstadium sein.

Zwei Jahre, nicht mehr, gaben ihm die Mediziner damals noch. Das war vor 17
Jahren.

Lorenzo ist mittlerweile 23 Jahre alt

Lorenzos Überleben war Stoff für Hollywood.
Lorenzo Odone lebt noch heute. Bekannt geworden ist sein Schicksal vor zehn
Jahren durch den bewegenden Medizin-Thriller "Lorenzos Öl" mit Nick Nolte
und Susan Sarandon. Sein Überleben war Stoff für Hollywood. Denn nur der
Beharrlichkeit seiner Eltern und ihrem steten Auf-die-Nerven-Gehen der an
ALD forschenden Wissenschaftler hat es Lorenzo zu verdanken, daß eine
spezielle Erucasäure-Diät entwickelt wurde, die die Blutfettwerte bei dem
Jungen normalisierte und die den Degenerationsprozeß zunächst aufhielt.

Das Fortschreiten der Erkrankung aber war nicht ganz zu stoppen: Der
mittlerweile 23jährige Lorenzo kann sich nicht bewegen, ist bettlägrig und
abhängig von der Pflege seiner Familie.

Aber genau das läßt Lorenzos Vater nicht ruhen, wie Augusto Odone im
Interview mit dem Fachmagazin "New Scientist" sagt (173, 2002, 45). Nicht
als Wissenschaftler, so sieht er sich nicht, obwohl er sich große Kenntnisse
über die Krankheit angeeignet hat. Nur als Vater. Und von dem Wunsch
getrieben, seinem Sohn zu helfen. "Lorenzo kann zwar nur über einen Schlauch
essen, aber er nimmt alles um sich herum wahr. Er hört gerne Musik. Vorlesen
gefällt ihm. Im Sommer hat er mehrere Male im Swimming Pool gebadet."

Was man über ALD weiß, nämlich daß die verheerenden Symptome unter anderem
durch einen fortschreitenden Verlust an Myelin hervorgerufen werden, spornt
ihn dazu an, mehr über die Myelin- oder Markscheide zu erfahren und darüber,
wie sie sich wiederherstellen läßt. Deshalb hat Odone, früher Ökonom der
Weltbank, das Myelin-Projekt in Washington D.C. gegründet, das, von ihm
finanziell unterstützt, die Forschung vorantreiben soll. Denn es gibt
positive experimentelle Ansätze, daß das Myelin erneuert werden kann.

Wissenschaftler vermuten schon längere Zeit, daß in der Zellmembran
lokalisierte Produkte der sehr langkettigen Fettsäuren durch ihre
ungewöhnliche Form den Anstoß für eine Autoimmunattacke gegen die
Markscheiden geben können. Tatsächlich ähneln bei ALD die Demyelinisierung
und Entzündung des Gehirns den Vorgängen bei Multipler Sklerose.

Die Variabilität der ALD deutet aber darauf hin, daß außer dem Gen als
Ursache des Stoffwechseldefektes noch mindestens ein zweites Gen von
Bedeutung ist. Dieses Gen könnte vor allem darüber entscheiden, wie anfällig
der Träger für die autoimmune Attacke ist. Odone: "Manche Patienten
entwickeln wie Lorenzo die Kindheits-Variante, die für gewöhnlich innerhalb
von zwei Jahren tödlich verläuft. Die andere mit der Erwachsenen-Variante
verläuft langsamer und befördert die Erkrankten neurologisch zurück ins
späte Twen-Alter."

Die Autoimmun-Hypothese bietet sinnvolle Ansatzpunkte zu neuen
experimentellen Therapien bei ALD. Es gibt Untersuchungsergebnisse, wonach
eine intravenöse Therapie mit Immunglobulinen die bei ALD-Patienten
typischerweise erhöhte Zahl aktivierter T-Helfer-Lymphozyten normalisieren
kann.

Hoffnung gibt das Verpflanzen Schwannscher Zellen
Die aufregendste wissenschaftliche Herausforderung sieht Odone im
Verpflanzen Schwannscher Zellen aus dem Bein des Patienten ins Gehirn. Es
konnte bei Tieren nachgewiesen werden, daß die Zellen neues Myelin
produzieren können. "Ob das aber beim Menschen funktioniert, weiß niemand",
sagt Odone. Sicher scheint die Methode aber zu sein.

Embryonale Stammzellen zur Therapie verwenden würde Odone nur dann, wenn der
Embryo sowieso zerstört wird. Darüber, ob er aus Lorenzos Zellen einen
Embryo klonen würde, um Transplantationsgewebe herzustellen, hat er noch
nicht nachgedacht. Soviel aber sagt Odone: "Der menschliche Körper ist zu
komplex, als daß sich vorhersagen ließe, was bei Tieren oder Zellen klappt,
klappt auch bei Menschen. Aber man muß es erst einmal versuchen, sonst
erfährt man's nie. Das ist mein Motto für das Myelin-Projekt." Und seine
Hoffnung für Lorenzo.

Weitere Informationen über das Myelin-Projekt im Internet unter:
www.myelin.org oder unter www.myelinprobritish.demon.co.uk


STICHWORT
Adrenoleukodystrophie oder kurz ALD
Die Adrenoleukodystrophie (ALD), eine X-chromosomal- oder autosomal-rezessiv
erbliche Stoffwechselerkrankung mit einer Störung im peroxisomalen Abbau
sehr langkettiger Fettsäuren, tritt bei einem bis zwei von 100 000
Neugeborenen auf. Gestörte Nebennierenfunktion bei Atrophie der
Nebennierenrinde und ausgedehnte Demyelinisierung des Nervensystems
kennzeichnen die Krankheit. Symptome sind neurologische Ausfälle wie Seh-
und Hörstörungen, psychomotorische Retardierung, spastische Paresen,
epileptische Anfälle und Demenz. "Die ALD verläuft immer tödlich", so das
MSD Manual. Nicht bei Lorenzo Odone. (hsr)



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